Dagli squali una molecola contro il Morbo di Parkinson

Una sostanza che si trova nell’intestino degli squali può essere la chiave per una nuova strategia terapeutica contro la malattia neurodegenerativa.
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Un composto presente nell’intestino degli squali, la squalamina, potrebbe divenire la base per un farmaco contro il morbo di Parkinson. È quanto emerge da una ricerca recentemente pubblicata su Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) dal titolo “A natural product inhibits the initiation of α-synuclein aggregation and suppresses its toxicity” (DOI: doi: 10.1073/pnas.1610586114), con il contributo del Dipartimento di Scienze biomediche, sperimentali e cliniche.

Lo studio ha messo in luce che la squalamina può interferire con gli effetti dannosi dovuti agli aggregati della proteina α-sinucleina, che si formano in specifiche aree del cervello e sono all’origine del morbo di Parkinson. “In particolare – spiegano i docenti di Biochimica Cristina Cecchi e Fabrizio Chiti responsabili del contributo Unifi insieme alla ricercatrice Roberta Cascella – i risultati ottenuti nel laboratorio fiorentino spiegano l’azione a livello cellulare della squalamina, che si lega alle membrane lipidiche e impedisce il legame di aggregati di α-sinucleina, bloccandone così l’effetto tossico”.

La squalamina è una molecola nota nel mondo scientifico ed è già stata approvata dalla Food and Drug Administration statunitense (FDA) per la cura della degenerazione maculare, una patologia legata all’invecchiamento che colpisce la macula, ossia la porzione più centrale della retina, ed è inoltre un potenziale farmaco antitumorale ed antivirale in fase di sperimentazione nei trial clinici.

“Le proprietà di questa molecola, in relazione al morbo di Parkinson, sono state scoperte negli Stati Uniti – aggiungono Cristina Cecchi e Fabrizio Chiti –  trattando pazienti affetti da forme di cancro e morbo di Parkinson con squalamina in un programma di sperimentazione per la cura della prima patologia, si è notato un miglioramento inaspettato soprattutto per la seconda patologia. Ciò ha incoraggiato l’immediata richiesta di avvio di trial clinici su pazienti con Parkinson, sulla base delle evidenze sperimentali ottenute anche a livello molecolare e cellulare dal progetto di ricerca che vede coinvolto, tra gli altri, il gruppo fiorentino”.

Lo studio apre a nuovi orizzonti di ricerca. “Sono in corso – concludono i docenti fiorentini – degli esperimenti su una classe di molecole presenti in natura e farmacologicamente attive, analoghe alla squalamina e dette amminosteroli, che appaiono più promettenti per la terapia non solo del Parkinson ma anche di altre malattie neurodegenerative”.

Il progetto di ricerca è coordinato dal Dipartimento di Chimica di Cambridge (Regno Unito) e vede coinvolti laboratori di ricerca a Cambridge (Regno Unito), Washington (Stati Uniti), Bethesda (Stati Uniti), Saragozza (Spagna) e Groningen (Olanda).

 

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