Mielofibrosi e trapianto, indicazioni dalla ricerca

Un modello basato sulle più recenti scoperte molecolari permette di stabilire in modo chiaro e preciso quando è opportuno eseguire il trapianto, per contrastare questa malattia del sangue.

Un modello per individuare i pazienti più adatti al trapianto nella Mielofibrosi primaria. E’ stato messo a punto dall’equipe coordinata da Alessandro Maria Vannucchi e da Paola Guglielmelli, del Dipartimento di Medicina sperimentale e clinica e del Centro di Ricerca e innovazione delle malattie mieloproliferative della Azienda ospedaliero universitaria di Careggi. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Journal of Clinical Oncology (“MIPSS70: Mutation-Enhanced International Prognostic Score System for Transplantation-Age Patients With Primary Myelofibrosis”).

“La Mielofibrosi primaria è un tumore del sangue relativamente raro – spiega Vannucchi, ordinario di Malattie del sangue – per il quale l’unica terapia risolutiva è il trapianto di cellule staminali emopoietiche, che però comporta un rischio di mortalità elevato”.

I ricercatori, che già nel 2013 avevano identificato cinque geni le cui mutazioni sono associate all’evoluzione della malattia, hanno individuato un insieme di 9 variabili cliniche e molecolari mettendo a punto un modello prognostico – profilato su persone under 70 – in grado di indicare il rischio di progressione della malattia del singolo paziente.

“Assieme ai colleghi della Mayo Clinic di Rochester (USA) coordinati da Ayalew Tefferi, abbiamo esaminato oltre 800 pazienti con Mielofibrosi effettuando un’estesa analisi delle alterazioni mutazionali e citogenetiche – prosegue il ricercatore -. Sulla base dell’indagine abbiamo sviluppato un metodo di calcolo basato sulle variabili del singolo paziente per determinare il rischio di evoluzione infausta della malattia e valutare dunque la scelta tra terapie conservative e trapianto di cellule staminali”.

“Per rendere fruibili i risultati della ricerca – conclude Paola Guglielmelli – abbiamo ideato un’interfaccia web che permetterà ai medici di stabilire in modo semplice e preciso la condizione dei singoli pazienti e, di conseguenza, di valutare l’opportunità di eseguire il trapianto”.


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