C’è un luogo nell’Università di Firenze in cui i virus giocano un ruolo fondamentale per preparare farmaci e terapie mirate per il singolo paziente.
Il laboratorio VirAl VectorS and PharmacogenetIc CoRE Lab (ASPIRE), ospitato nel Dipartimento di Scienze della Salute (DSS), lavora al confine tra biotecnologia e medicina personalizzata, esplorando in particolare lo studio dei vettori virali, ossia virus modificati per diventare veicoli sicuri capaci di trasportare geni terapeutici dentro le cellule malate.
“Si tratta di un campo di studi che sta aprendo strade concrete nel trattamento di malattie genetiche rare, come alcune forme di cecità ereditaria o la distrofia muscolare, e in sfide mediche molto diffuse, come il cancro o le patologie cardiovascolari” spiega Francesco De Logu, responsabile scientifico del laboratorio e docente di Farmacologia cellulare e Farmacogenetica.
Negli ultimi anni lo stesso laboratorio ASPIRE ha dimostrato la possibilità di bersagliare diversi target sulle cellule di Schwann in vivo nei modelli murini per combattere il dolore cronico in differenti condizioni patologiche, tra cui il dolore da cancro, il dolore emicranico, il dolore da neuropatia indotta da chemioterapici e quello associato all’endometriosi.
In Italia esistono solo pochissime strutture capaci di sviluppare e produrre questo tipo di vettori virali ed ASPIRE è l’unico laboratorio di questo tipo in Toscana. I suoi risultati vengono forniti a prestigiosi atenei statunitensi, come la New York University o Stanford.
“ASPIRE lavora per rendere questi vettori sempre più precisi: devono colpire soltanto le cellule bersaglio, senza scatenare reazioni indesiderate del sistema immunitario – prosegue De Logu –. Ecco perché il laboratorio sviluppa e perfeziona vettori come gli AAV (virus adeno-associati) e i lentivirus, oltre a tecniche di targeting mirato.
Un altro ambito di ricerca del laboratorio è la farmacogenetica, la scienza che studia come il nostro DNA influisce sulla risposta ai farmaci. “Lo stesso medicinale può avere effetti molto diversi da persona a persona, per questo vogliamo superare le terapie ‘uguali per tutti’ per rendere disponibili cure calibrate sul profilo genetico del singolo paziente – aggiunge De Logu –. Inoltre, i ricercatori sono impegnati nell’identificazione di nuovi biomarcatori che guidino la creazione di terapie sempre più mirate”.
L’eccellenza di ASPIRE, infine, consiste anche nelle sue collaborazioni. Il laboratorio lavora fianco a fianco con università, ospedali e industrie farmaceutiche, in Italia e all’estero, per trasformare le scoperte scientifiche in soluzioni terapeutiche reali.
I risultati di ASPIRE saranno inseriti in un review article realizzato dai ricercatori DSS e pubblicato sulla rivista Trends in Molecular Medicine. L’articolo, che rientra nell’attività divulgativa del gruppo di ricerca di ASPIRE, fa il punto sul ruolo di vettori virali adeno associati (AAV) e il loro utilizzo nel dolore cronico, raccogliendo tutti i risultati delle ricerche in questo campo.
“Un numero crescente di evidenze precliniche suggerisce che i vettori del virus adeno-associato stanno emergendo come un potente strumento di terapia genica per la gestione del dolore cronico – illustra Romina Nassini, membro di ASPIRE e tra gli autori della pubblicazione. In questa review viene riassunto in modo sistematico come i vettori AAV possano offrire un sollievo duraturo e viene fornita una panoramica dei risultati più recenti e dei concetti emergenti in questo ambito, discutendo le innovazioni precliniche nel dolore neuropatico, infiammatorio e associato al cancro”.
“Inoltre – conclude Nassini – abbiamo proposto un’analisi delle principali criticità legate alla terapia con AAV, incluse le possibili risposte immunitarie, la tossicità e gli effetti avversi”.
